Perché Eli Lilly ha appena investito $1,12 miliardi in una società di editing genetico

Eli Lilly firma un accordo da oltre $1 miliardo con una startup biotech europea. Insieme lavoreranno su nuovi trattamenti per affrontare un problema che colpisce milioni di persone nel mondo.

Eli Lilly rafforza la sua scommessa sulle terapie genetiche. Il colosso farmaceutico statunitense ha messo sul piatto fino a 1,12 miliardi di dollari per stringere un’alleanza strategica con Seamless Therapeutics, startup biotech nata a Dresda e oggi attiva anche negli Stati Uniti. Al centro dell’intesa c’è lo sviluppo di nuovi trattamenti contro la perdita di udito di origine genetica, un’area terapeutica ancora largamente scoperta e destinata a diventare uno dei nuovi fronti della medicina di precisione.

Per Seamless, l’intesa rappresenta un punto di svolta. Fondata solo tre anni fa, la società ha già raccolto oltre 40 milioni di dollari e punta a portare il suo primo farmaco nelle fasi iniziali di sviluppo entro la fine dell’anno. Il CEO della startup Albert Seymour ha così sottolineato l’importanza strategica della collaborazione:

“Lilly investe nello sviluppo di nuovi approcci terapeutici per le malattie genetiche e condivide la nostra visione di rendere disponibili i farmaci genetici ai pazienti che attualmente dispongono di opzioni terapeutiche limitate. Questa collaborazione rappresenta una validazione della nostra piattaforma di editing genetico e del suo ampio potenziale di modificazione della malattia”.

Come funziona la tecnologia di Seamless

Eli Lilly sfrutterà le potenzialità della piattaforma proprietaria di Seamless, che si basa sulle cosiddette “ricombinasi programmabili”, enzimi progettati per apportare modifiche ampie e precise al DNA in punti specifici del genoma. L’azienda farmaceutica seguirà l’intero percorso di sviluppo, dalla fase preclinica fino alla commercializzazione dei potenziali farmaci e, in cambio, otterrà una licenza esclusiva per l’utilizzo della tecnologia nell’ambito delle patologie legate alla sordità.

A differenza di altre tecnologie di editing genetico, come CRISPR, queste ricombinasi non si affidano ai meccanismi di riparazione del DNA della cellula, riducendo così il rischio di mutazioni indesiderate. La startup tedesca utilizza invece un doppio meccanismo di riconoscimento che aumenta la specificità e minimizza gli effetti fuori target, consentendo di inserire o sostituire sequenze di DNA molto lunghe con elevata precisione.

I dettagli economici dell’accordo e la nuova strategia di diversificazione

Dal punto di vista finanziario, l’operazione comprende un pagamento iniziale, fondi per la ricerca e lo sviluppo e una serie di traguardi legati al raggiungimento di obiettivi clinici e commerciali. L’importo complessivo potrebbe arrivare fino a 1,12 miliardi di dollari, a conferma dell’interesse strategico che Lilly attribuisce a questo ambito di ricerca, nonostante la piattaforma sia ancora in una fase preclinica.

La perdita dell’udito di origine genetica è infatti al centro di una vera e propria corsa internazionale. Esistono centinaia di mutazioni associate alla sordità e diversi gruppi farmaceutici stanno cercando di sviluppare terapie in grado di intervenire direttamente alla radice del problema.

L’accordo con Seamless rientra in una strategia di diversificazione più ampia del colosso farmaceutico statunitense. Negli ultimi anni Eli Lilly ha rafforzato il suo portafoglio di terapie genetiche attraverso acquisizioni e partnership mirate, puntando ad affiancare - e nel lungo periodo a superare - il successo dei suoi farmaci di punta contro diabete e obesità. Dopo l’acquisizione di Verve Therapeutics nel 2023 e quella di Akouos nel 2022, proprio nel campo delle terapie genetiche per la sordità, l’azienda conferma ancora una volta la sua intenzione di presidiare un settore ad alto potenziale di crescita.