Off-label, farmaci non adatti ai bambini: quali rischi in caso di somministrazione?

Giorgia Bonamoneta

10/06/2021

11/06/2021 - 00:24

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Quali sono i rischi in caso di somministrazione di farmaci non adatti ai bambini? In alcuni casi si parla di off-label, pratica diffusa soprattutto in caso di patologie gravi. L’off-label è un trattamento sicuro, deciso dal pediatra e supportato dalle evidenze scientifiche, ma se ne parla ancora troppo poco. Facciamo un po’ di informazione.

Off-label, farmaci non adatti ai bambini: quali rischi in caso di somministrazione?

Somministrare un farmaco a un bambino, peggio ancora se neonato, è una grande responsabilità per i pediatri, soprattutto quando non ci sono farmaci adatti per i più piccoli ma si deve comunque tentare di curarli.

Si parla abbastanza spesso di Health Gap, ovvero della differenza di trattamento tra il corpo maschile e quello femminile a livello medico. Un primo argomento di dibattito è l’inclusività dei trial, nella sperimentazione. Anche i bambini, per ragioni prima di tutto etiche, sono esclusi dai trial, motivo per il quale spesso si somministrano ai bambini farmaci non pensati per loro o non pensati per quella determinata patologia.

Si chiama off-label ed è una pratica che prevede la somministrazione di farmaci con modalità diverse da quelle autorizzate o studiate su una determinata popolazione. La pratica dell’off-label in pediatria è molto diffusa: in ambito ambulatorio le percentuali si aggirano tra l’11 e il 37%. “Non è un comportamento azzardato - osserva Sifo (Società dei farmacisti ospedalieri e dei servizi territoriali delle aziende sanitarie) - i farmaci vengono impiegati a fronte di una consolidata evidenza clinica”. Eppure in Italia è ancora molto ostacolata.

Farmaci non adatti o salvavita?

I dati delle somministrazioni di farmaci fuori dall’etichetta (off-label) sono molto alti. Nei reparti pediatrici degli ambulatori si va dall’11 al 37%, per i reparti di pediatria generale dal 16 al 62%, nelle terapie intensive, dove alle volte si deve scegliere tra la vita e la morte, la somministrazione supera l’80%. Nell’ultimo congresso della Sip (Società italiana di pediatria) si è affrontato il tema dei farmaci somministrati ai bambini in un regime di off-label: “L’utilizzo al di fuori delle indicazioni d’uso riconosciute dalle agenzie del farmaco è trasversale a tutti gli ambiti della pediatria e molto diffuso ovunque”, ha confermato Francesca Rusalen, dirigente medico del Centro regionale Veneto di Cure Palliative Pediatriche, come riporta Repubblica.it.

Sulla sicurezza di questa pratica Rusalen è chiara:

[...] tutto quello che viene messo in atto off label, viene messo sempre in atto nella maggior tutela possibile del piccolo paziente. Parlando di patologie gravi, e quindi di farmaci importanti, la prescrizione off label è destinata a casi selezionati, a quando non abbiamo disposizione alternative terapeutiche [...] tutti, medici e famiglie, sono consapevoli dello spazio all’interno del quale ci si muove, e del rapporto tra rischio e benefici.

A supporto delle evidenze scientifiche, per superare lo scoglio dell’assenza di trial per la fascia di età dei più piccoli, il Gruppo di Lavoro Pediatrico dell’AIFA ha preparato diverse iniziative per sensibilizzare e dare corrette informazioni sul fenomeno. L’uso dell’off-label è molto comune, ma l’assenza di informazioni, come scrive Area Pediatrica (rivista ufficiale della Società Italiana di Pediatria) può esporre i pazienti pediatrici a sotto-dosaggi e quindi a una mancata cura, con rischi per la salute e la vita.

Quando la somministrazione dei farmaci off-label avviene in casa

Fin quando sono gli esperti a trattare con attenzione la somministrazione di farmaci apparentemente non adatti alla cura dei più piccoli si può stare sicuri; ma quando la somministrazione errata o in sovradosaggio avviene in casa? Sono due i casi principali di sovradosaggio: errore nella lettura del dosaggio o somministrazione senza ricetta.

Nel primo caso si tratta di un errore molto comune. I farmaci per bambini, quando non pronti in formato monodose, devono essere calcolati in base all’età e al peso. Per esempio: i medicinali per bambini sono liquidi, sotto forma di sciroppo o simili. Nel foglio illustrativo viene indicato il dosaggio in millilitri e, con l’apposito cucchiaio si misura il medicinale. Quante volte però si finisce per usare un cucchiaio o cucchiaino senza i millilitri? Secondo quanto emerso da uno studio americano l’errore di somministrazione avviene nell’84,4% dei casi.

Il secondo caso invece è un errore che non dovrebbe essere mai commesso. Somministrare un medicinale senza prima aver consultato il medico è molto rischioso. Si va incontro al rischio di intossicazione, con conseguente perdita di appetito e peso, nausea e vomito nei casi migliori. In caso di sovradosaggio (per esempio somministrazione doppia, caso molto comune) bisogna contattare immediatamente il medico.

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