Testo Unico Malattie Rare: cosa prevede la legge delega

Giorgia Bonamoneta

3 Novembre 2021 - 19:51

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In Senato è stato approvato il Testo Unico sulle Malattie Rare. Con questa legge delega sono tutelati pazienti e famiglie, ma soprattutto si incentiva la ricerca. Cosa prevede la legge?

Testo Unico Malattie Rare: cosa prevede la legge delega

3 novembre: il Senato ha votato all’unanimità il testo unico delle proposte di legge sulle “norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare”, noto come Testo Unico sulle Malattie Rare.

Da tutto il mondo della salute, istituti e associazioni dei pazienti e delle famiglie coinvolte, arrivano commenti di grande soddisfazione. Domenica Taruscio, Direttrice del Centro Nazionale Malattie Rare dell’Iss, ha parlato di risultati positivi grazie a un costante lavoro di squadra.

Dopo 3 anni di lavoro finalmente il Testo Unico sulle Malattie Rare è legge, ma c’è ancora molto da fare per attuare tutti i passaggi descritti nei 16 articoli. Ecco cosa prevedono i punti più importanti della Legge delega.

Testo Unico sulle Malattie Rare: approvata la Legge delega

Il lavoro sul Testo Unico sulle Malattie Rare va avanti da circa 3 anni e la sua approvazione unanime al Senato ha fatto applaudire molti. Finalmente pazienti e famiglie saranno tutelati in maniera più efficiente.

Certo, come ricorda la direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare, Ilaria Ciancaleoni Bartoli, una nuova fase di lavoro è appena iniziata, ovvero quella che porterà all’attuazione delle norme del Testo Unico. Ha aggiunto che vigileranno con attenzione affinché vengano approvati tutti gli atti necessari (5 passaggi) per la sua attuazione.

I tempi sono un po’ lunghi e i primi risultati si potranno vedere solo verso la fine del 2022, quando tutti i passaggi di attuazione della Legge delega saranno conclusi.

Testo Unico sulle Malattie Rare: cosa prevede?

Roberto Speranza ha commentato l’approvazione del Testo Unico sulle Malattie Rare tramite il proprio canale social: “È una buona notizia che sia stato approvato oggi in Senato all’unanimità il disegno di legge sulle malattie rare”. Ha poi continuano spiegando in breve cosa prevede il testo e la sua importanza per i pazienti e le famiglie di questi.

I 16 articoli della Legge delega prevedono l’aggiornamento dell’elenco delle malattie e la definizione di “malattia rara”, ma in senso più pratico istituiscono un fondo di solidarietà per pazienti e famiglie e potenziano le attività di screening. Non solo, vediamo quindi cosa prevede il Testo Unico sulle Malattie Rare.

Testo Unico sulle Malattie Rare: definizione di malattie rare

Uno dei primi passi del Testo Unico è stato il riconoscimento del termine malattie rare. Per malattia rare, comprese quelle genetiche, si intendono tutte quelle che presentano una bassa prevalenza, inferiore a 5 individui su 10 mila. Tra le malattia rare sono stati inseriti anche i tumori rari, sempre identificati dal criterio d’incidenza.

Testo Unico sulle Malattie Rare: utilizzo e ricerca dei farmaci orfani

Per farmaci orfani si intendono quelli destinati alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia alla vita. Tali farmaci, usati per malattie rare, sono ovviamente poco commercializzati e la ricerca in merito è altrettanto bassa. Il Testo Unico ne garantisce, una volta l’approvazione dall’AIFA, la disponibilità immediata su tutto il territorio nazionale, senza distinzione di Regioni.

L’articolo 11 della legge infatti prevede un’integrazione del Fondo nazionale farmaci orfani con “un versamento del 2% delle spese autocertificate entro il 30 aprile di ogni anno da parte delle aziende farmaceutiche sull’ammontare complessivo della spesa sostenuta nell’anno precedente per le attività di promozione rivolte al personale sanitario”.

Testo Unico sulle Malattie Rare: piano diagnostico terapeutico

Uno degli aspetti più importanti è sicuramente l’attuazione del piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato. Questo vuol dire seguire il paziente dall’età infantile o dalla prima diagnosi, fino all’età adulta e ai monitoraggi e trattamenti per la malattia rara riconosciuta.

Testo Unico sulle Malattie Rare: benefici per la ricerca e l’informazione

Questo passaggio tratta dei benefici fiscali previsti per i soggetti pubblici o privati che svolgono l’attività di ricerca su tali malattia rare. Per l’avvio delle ricerche è previsto un sostegno del 65% delle spese, fino a un importo massimo di 200 mila euro per beneficiario (su un massimo di 10 milioni l’anno).

Saranno inoltre previsti sistemi d’informazione per le famiglie e di promozione della tematica “malattie rare” per sensibilizzare l’opinione pubblica e combattere così una forma di discriminazione riconoscibile come “abilista”.

Testo Unico sulle Malattie Rare: il fondo per la solidarietà e il registro nazionale

Sarà istituito un fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare per garantire loro assistenza e cura. Il fondo avrà in dotazione 1 milione di euro l’anno a partire dal 2022.

Infine il Centro nazionale per le malattie rare sarà incaricato di creare un registro nazionale per disciplinare l’attuazione delle norme, ma anche il flusso d’informazioni nuove che il Testo Unico produrrà.

L’obiettivo, si legge, è incrementare il numero d’informazioni e la conoscenza sulle malattie rare, attraverso il monitoraggio delle attività regionali e locali.

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